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科學(xué)家發(fā)現(xiàn)治療阿爾茨海默癥新途徑

    阿爾茨海默癥(Alzheimer‘s disease, AD)是最常見(jiàn)的神經(jīng)退行性疾病,其最主要的疾病表現(xiàn)是認(rèn)知障礙,患者會(huì)出現(xiàn)記憶障礙、失語(yǔ)、失用及人格和行為改變等。全球目前約有5000萬(wàn)人罹患阿爾茲海默癥,每3秒全世界就會(huì)增加1名阿爾茨海默癥患者,目前尚未有治愈的方法。

    近期,美國(guó)愛(ài)因斯坦醫(yī)學(xué)院的研究團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)一種自噬蛋白可以通過(guò)吞噬與神經(jīng)變性相關(guān)的有害物質(zhì)來(lái)改善阿爾茲海默癥。該研究在《Cell》雜志發(fā)表,題為:Chaperone-mediated autophagy prevents collapse of the neuronal metastable proteome。

    已有研究確定了阿爾茨海默癥的發(fā)病跟大腦β淀粉樣蛋白和tau蛋白的形成密切相關(guān),這兩種蛋白會(huì)促進(jìn)神經(jīng)退行性改變??茖W(xué)家在研究中發(fā)現(xiàn)一種叫Chaperone-Mediated Autophagy(CMA)的自噬蛋白,可以選擇性地吞噬、降解與神經(jīng)變性相關(guān)的蛋白質(zhì)。為了研究CMA與阿爾茨海默癥之間的關(guān)系,科學(xué)家將一部分小鼠模型敲除CMA基因,結(jié)果發(fā)現(xiàn)小鼠大腦神經(jīng)元中缺乏CMA會(huì)引起記憶喪失、行走障礙等阿爾茨海默癥癥狀。隨后研究人員通過(guò)單細(xì)胞RNA測(cè)序進(jìn)一步對(duì)比研究了阿爾茲海默癥患者大腦神經(jīng)元和健康人大腦神經(jīng)元,證實(shí)了阿爾茲海默癥患者大腦神經(jīng)元中CMA活性會(huì)明顯降低。

    這項(xiàng)研究結(jié)果表明CMA的活性下降會(huì)促進(jìn)阿爾茨海默癥的發(fā)展。研究人員表示希望通過(guò)相關(guān)研究成果盡快研究開(kāi)發(fā)出有效的藥物,為眾多阿爾茲海默癥患者及家庭帶去希望。 

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